Experimental One-Dose Treatment Cuts 'Bad' Cholesterol by 52% in First Human Trial

🧬 Вперше у світі експериментальна терапія на основі CRISPR показала стійке зниження "поганого" холестерину LDL на 52% після лише однієї дози — дані опубліковані за підсумками річного спостереження клінічного дослідження CTX310. Лікування імітує природну генетичну мутацію, яка знижує рівень білка ANGPTL3 у печінці, і вводиться внутрішньовенно у вигляді наночастинок. З 15 учасників лише один помер (причину не пов'язано із терапією), у решти рівень холестерину та тригліцеридів залишався низьким протягом року. Це відкриває шлях до одноразове лікування високого холестерину для мільйонів людей зі спадковими або набутих формами гіперхолестеринемії.